Новое в лечении синдрома Ретта

Американские ученые Ноэль Дереки и Джонатан Кипнис  смогли облегчить протекание тяжелого генетического заболевания — синдрома Ретта — у мышей путём пересадки костного мозга.

Заболевание присуще только девочкам и является наследственным психоневрологическим тяжёлым заболеванием. При синдроме Ретта до 18-летия идёт нормальное развитие. Далее происходит регресс двигательных, речевых и коммуникативных навыков, происходит появление судорожных припадков. После синдрома Дауна синдром Ретта на 2 месте как причина умственного отставания в развитии у девочек.

Причина заболевания-мутация в Х-сцепленном гене Mecp2, который  кодирует белок, выключающий в нужный момент развития мозга другие гены. При мутации гена Mecp2 это выключение не происходит. Следствие-синдром Ретта.

После облучения 4-хнедельных самок мышей с синдромом Ретта была проведена пересадка костного мозга здоровых животных больным. По задумке ученых, нормальные стволовые клетки в костном мозге должны начать производство здоровых иммунных клеток, которые затем попадут в мозг. Результаты были поразительны.

Источник: http://medportal.ru/mednovosti/news/2012/03/20/rett/

Добавить комментарий